百萬元細胞療法技術已過時？癌癥研究先驅稱CAR-T將皮下注射

細胞療法已經成為一個非常熱門的領域，近年來美國和中國相繼批準了所謂的嵌合抗原受體T細胞免疫療法CAR-T，但價格十分高昂。中國批準的首個細胞治療產品一針價格高達120萬元人民幣，讓大多數人望而卻步。

“CAR-T的使用是非常危險的，這是因為它的毒副作用，所以在使用時必須小心謹慎。”2019年拉斯克臨床醫學研究獎得主、癌癥研究和治療領域先驅邁克爾·謝帕德（Michael Shepard）教授在近日頂尖科學家論壇的一場關于免疫與癌癥討論會上對第一財經記者表示。

謝帕德表示，目前所使用的CAR-T技術已經過時了，這主要是出于安全性的考慮。“CAR-T在基因工程上如果沒有進行很好的管控，可能會對人的生命構成威脅。”他說道，“比如說把這個CAR-T裝在一個藥瓶里給患者進行靜脈注射使用，其實這種技術已經過時了。”

目前CAR-T的制備過程漫長而復雜，需要對患者自身的細胞進行工程改造，涉及大量物流成本，細胞制備的周期一般在三周左右時間，這導致了該療法高昂的價格。

謝帕德認為，未來人們可能不需要大型的CAR-T制備工程，只需要在皮下進行注射。“現在很多生物技術公司希望能夠使用細胞療法多做一些研究，他們把患者體內的基因提取出來，然后把CAR-T細胞通過皮下注射的方式輸回到人體，并在那里形成一個淋巴結，以持續產生CAR-T細胞，并且可以避免產生一些毒害物質。”他對第一財經記者表示，“我覺得是一個非常好的想法，因為它降低了毒性，而且能夠更加持久。”

第一財經記者從業內了解到，目前已經有美國公司正在開展相關技術的研發，但仍然處于早期階段，尚未進入人體試驗。

謝帕德說道，現在基因工程已經成為一個熱門話題，希望基因工程能夠幫助人們攻克癌癥，包括推動器官移植方面的研究，雖然這面臨很大的倫理問題。

考慮到老齡化以及關于衰老引發的疾病受到了廣泛的關注，包括癌癥、糖尿病和心腦血管疾病等都在威脅著人類的健康，科學家一直都在探索如何去攻克這些疾病，也有很多新藥正在研發。

“我曾親眼見過對腦瘤患者的治療手段，非常痛苦，卻不能很有效地幫助患者，所以我們必須尋找新的治療手段。”謝帕德表示。

但早期研發創新藥都面臨成本高昂的挑戰。2015年諾貝爾化學獎得主、癌癥研究領域頂尖專家托馬斯·林達爾（Tomas Lindahl）在頂尖科學家論壇期間接受第一財經記者視頻專訪時表示：“現在基因療法的成本非常高，但是隨著科學和技術的進步，我們已經看到一些療法的成本已經開始下降，這就像基因測序一樣。”林達爾認為，基因治療藥物已經在多個領域展現潛力，值得持續投入研發。

中科院院士、免疫學專家董晨表示：“CAR-T研發成本高，要在價格上對于創新療法進行保護，使得企業不斷改造技術。”他透露，目前雙靶點CAR-T也都在研發中，需要大量的經費，應支持創新型企業在一定期限內回收成本。

標簽： 癌癥免疫 CART 細胞療法 基因工程