120萬一針的抗癌神藥存在“誤會” 昂貴的細胞療法如何普及？

復星國際聯席CEO陳啟宇在上海生物醫藥產業周期間表示，近期網上盛傳的瑞金醫院120萬一針的“抗癌神藥”是一個“誤會”。“目前這個藥已經在瑞金醫院臨床上使用了，但僅僅是針對淋巴瘤的治療，還不能針對其他癌種。”陳啟宇告訴第一財經記者。

陳啟宇表示，近期一些不明真相的癌癥患者蜂擁至瑞金醫院，也給醫院造成了一定的困惑。目前CAR-T細胞在多種血癌當中具有強大而持久的治療作用，但是對于治療實體瘤效果仍然不佳。

破解百年未解癌癥難題

2017年8月美國FDA批準了諾華公司首個CAR-T細胞療法引起業界轟動。今年6月，中國國家藥品監督管理局批準了復星凱特公司的中國首個自體CAR-T（嵌合抗原受體T細胞免疫療法）細胞治療產品新藥上市申請，不僅提升了中國本土CAR-T研發企業的信心，也利好整個CAR-T生物制造產業鏈。

中國首個CAR-T藥物的定價也備受外界關注。陳啟宇對第一財經記者表示，該療法既然已經在臨床上使用了，就有它自己的定價。但復星方面至今尚未公開宣布該藥物的官方定價。

以CAR-T療法為代表的細胞免疫治療，是當下醫學界最前沿且極具商業化價值的研究領域，被稱為繼化學藥物和生物藥物后之后又一次醫藥革命，有望幫助人類攻克百年未解的癌癥藥物難題。

“對癌癥的徹底治愈是產業界、科學界、臨床共同致力的一件事情，也是所有患者的希望所托。”陳啟宇表示，“在我們引進了CAR-T藥物之后，取得了非常好的效果，我們也希望與一些全球性的公司合作研發創新藥，最終許可出去。”

浙江大學醫學院附屬第二醫院普外科副主任龔渭華教授在上海生物醫藥周的一場國際生物醫藥前沿技術高峰論壇上表示：“CAR-T療法最近很受關注，它的好處是治療效果比較確切。”

不過目前包括CAR-T等療法在內的新興細胞療法成本仍然過高，難以廣泛普及。在美國的治療成本平均為幾十萬美元，中國的治療成本也至少在上百萬人民幣。對此，中科院上海藥物研究所陳凱先院士對第一財經記者表示：“我們相信CAR-T的價格必然會隨著技術的發展明顯下降。現在CAR-T面臨的主要挑戰是，一方面需要發展通用型的CAR-T制備技術，大幅降低其成本；另一方面要攻克CAR-T對于治療實體瘤效果不佳的問題。”

細胞療法的工業化制備前景

美國科學院院士、CAR-T細胞療法的創始人之一，賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院教授卡爾·朱恩（Carl June）也提到了未來細胞療法的工業化制備前景。他表示：“我喜歡把制藥行業和汽車行業做一個類比，一開始汽車由昂貴的人力在生產線上制造的，然后人力變成了自動化設備和機器人，現在大部分汽車組裝都靠自動化設備和機器人完成的。CAR-T細胞制藥工業也需要做出這樣的轉變。”

他認為，CAR-T細胞在多種血癌當中具有強大而持久的治療作用，它是醫學治療的新支柱，現在的主要問題是如何擴大這些工程化細胞的生產規模，讓更多的患者可以受益。

朱恩還提到，對于昂貴的療法，應該在資本和政策方面進行完善。“我們已經看到這個領域已經有了大量的投資，目前CAR-T細胞測試已經成為全球化的產業，目前有數百個企業參與，其中大多數都在中國正在測試工程細胞療法，有幾家已經獲得了商業批準。”朱恩表示。

根據第三方數據，諾華CAR-T藥物Kymriah和吉利德/凱特公司的CAR-T藥物Yescarta的細胞制備周期分別為22天和17天。為獲得符合全球標準的CAR-T制造工藝，國內的細胞治療生物科技公司在多年前就已經開始與國外生物制藥領域的工業巨頭合作。

生命科學技術公司思拓凡（Cytiva）細胞與基因治療事業部總經理林澍方對第一財經記者表示：“近年來，細胞治療在國際上的認可度迅速提升，也推動了中國細胞治療產業的發展。隨著中國鼓勵創新以及更加開放政策的支持下，國內CAR-T上市步伐也將加快，尤其是那些能夠實現生產流程標準化和規范化、安全有效的產品將在激烈競爭中脫穎而出。”

第一財經記者梳理了目前國內已經獲得批準或進入臨床階段的近40個CAR-T療法發現，其中有一半是來自上海的生物醫藥企業，包括復星凱特、藥明巨諾、科濟藥業、亙喜生物、賽比曼生物、恒潤達生、上海細胞治療集團、優迪卡生物等。

“上海是國內最具影響力的生物醫藥產業創新高地之一，生物醫藥產業作為上海市戰略性新興產業的重要支柱，產業創新要素集聚、企業鏈條齊備、綜合配套優勢明顯。”林澍方對第一財經記者表示。

標簽： 120萬 一針 抗癌 神藥