天天簡訊:19個申報進入醫保目錄的罕見病藥物，最終僅談成了7個

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1月18日下午，國家醫保局公布了2022年國家醫保藥品目錄調整情況。本輪調整，罕見病藥物成為一大看點。

罕見病由于患者人群少且單價昂貴，本次醫保目錄調整有意向罕見病藥物傾斜，如可以申報的藥品，不要求必須是在2017年之后獲批上市的。

從前期通過初步形式審查的申報藥品名單看，就一共涉及了19個罕見病藥物，具體涉及賽諾菲、諾華、羅氏、武田、百濟神州等企業，覆蓋法布雷病、龐貝病、戈謝病、肺動脈高壓、脊髓性肌萎縮癥（SMA）等罕見病。這些產品，超過一半的年治療費用在30萬元以上。

對于患者而言，若價格高昂的罕見病藥物通過醫保談判可以納入醫保報銷的話，可以減輕治療費用負擔。

目前醫保局公布的結果看，上述19個產品，僅有7個罕見病用藥被成功納入醫保目錄。值得一提的是，上一年的醫保談判來看，也是有7個罕見病用藥談判成功。

11月18日下午，武田中國宣布，該公司新增三款創新藥物列入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》，其中罕見病全球創新藥拉那利尤單抗注射液屬于遺傳性血管性水腫治療藥物，遺傳性血管性水腫是一種罕見遺傳病，主要發作特征為反復發生的局部皮下或粘膜水腫，75%患者在10-30歲期間首次發作。大多數遺傳性血管性水腫患者的發作無法準確預測，其中，喉部發生水腫時進展迅速，若搶救不及時，平均4.6小時可導致患者窒息死亡。據統計，我國有59％的遺傳性血管性水腫患者發生過喉頭水腫，其致死率最高可達40%，嚴重威脅患者生命。作為全球首個針對遺傳性血管性水腫（HAE）的單克隆抗體（mAb）藥物^,，拉那利尤單抗可靶向抑制患者體內活化的血漿激肽釋放酶，降低患者因頻繁且不可預測的急性水腫發作帶來的疾病負擔。

據國家醫保局公布的結果顯示：本次調整，共有111個藥品新增進入目錄，3個藥品被調出目錄。從談判和降價情況看，147個目錄外藥品參與談判和競價（含目錄內藥品續約談判），121個藥品談判或競價成功，總體成功率達82.3%，創歷史新高。談判和競價新準入的藥品，價格平均降幅達60.1%，與往年持平。

標簽： 醫保目錄調整 罕見病用藥