基因治療時代來臨 研發(fā)小分子藥還能賺錢嗎？

隨著醫(yī)學(xué)進(jìn)入基因和細(xì)胞治療時代，越來越多藥企開始借助新技術(shù)開發(fā)生物藥。今年下半年，美國《降低通脹法案》(Inflation Reduction Act，簡稱IRA)正式生效，為上市達(dá)到一定年限的藥物設(shè)立了價格上限，預(yù)計將有多款小分子藥物價格面臨大幅下調(diào)。

在日前舉行的世界頂尖科學(xué)家國際聯(lián)合實驗室一場關(guān)于藥物發(fā)現(xiàn)新模式的論壇上，美國斯克利普斯研究所（Scripps）計算結(jié)構(gòu)生物學(xué)教授、上海科技大學(xué)iHuman研究所創(chuàng)始所長雷蒙德·史蒂文斯（Raymond Stevens）在對話兩屆諾貝爾化學(xué)獎得主、Scripps研究所教授巴里·夏普利斯（Barry Sharpless）時提到美國企業(yè)對小分子藥物研發(fā)動力不足的問題。

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史蒂文斯表示：“小分子藥物的研發(fā)代價昂貴，有些藥物上市后也賣得很貴。而在美國最新的法案公布后，一些制藥公司取消了小分子藥物的研發(fā)計劃，這可能是出于成本的考慮。因為他們計算了一下，投資回報率不劃算。”

對此，夏普利斯反駁道：“小分子藥物的研發(fā)仍然是非常有希望的方向，我認(rèn)為小分子藥物是大有可為的，制藥公司不可能停止研發(fā)的腳步。因為雖然價格下降了，但是只要一個藥物研發(fā)出來，公司還是能夠靠它賺很多錢，如果那些公司都只做生物藥了，他們又如何保證現(xiàn)金流呢？”

夏普利斯表示，新技術(shù)的應(yīng)用能夠讓企業(yè)未來小分子藥物的研發(fā)成本大幅下降，事實上已經(jīng)有很多制藥公司正在依靠新技術(shù)來篩選藥物，從而降低成本。

中國科學(xué)院院士、上海交通大學(xué)副校長丁奎嶺教授表示：“從成千上萬個化合物當(dāng)中篩選藥物是需要燒錢的，因此長期以來我們都在尋找一種更加有效的新方法，來加速藥物的研發(fā)，人工智能就是一種很有效的方法，能夠極大地提升藥物研發(fā)效率。”

上海中科院有機(jī)化學(xué)研究所研究員丁克教授認(rèn)為，人工智能已經(jīng)參與到藥物研發(fā)的幾乎每一個過程，從蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)的預(yù)測，到小分子結(jié)構(gòu)的生成等，甚至是由機(jī)器人來合成分子。“如果藥物研發(fā)的速度加快了，那么藥物研發(fā)的成功率也會相應(yīng)增加，這樣就能把藥物研發(fā)的價格降下來，讓大多數(shù)人更能承擔(dān)得起。”丁克告訴第一財經(jīng)記者。

盡管伴隨著基因編輯、RNA療法等新興生物技術(shù)的崛起，越來越多的創(chuàng)新藥獲得全球藥物監(jiān)管部門批準(zhǔn)，但個性化藥物的價格高昂，大部分人負(fù)擔(dān)不起。如何讓新的生物技術(shù)和創(chuàng)新藥惠及更多患者？

對此，2004年諾貝爾化學(xué)獎得主阿龍·切哈諾沃教授表示：“我認(rèn)為這需要政府的參與，對基礎(chǔ)設(shè)施、藥物基礎(chǔ)研發(fā)等給予投資和補(bǔ)貼，讓制藥公司更愿意去進(jìn)行新藥研發(fā)，尤其是針對一些罕見病藥物的研發(fā)，單靠企業(yè)的力量肯定是不夠的。”

2010年拉斯克臨床醫(yī)學(xué)研究獎得主阿德里安·克雷納教授認(rèn)為，罕見病的患者群體數(shù)量決定了只有制定高價，才能保證企業(yè)盈利。因此，必須依靠政府和企業(yè)共同的力量，才能推動藥物研發(fā)的進(jìn)展，而企業(yè)最終也會從中獲益。

華東師范大學(xué)生命醫(yī)學(xué)研究所所長劉明耀教授告訴第一財經(jīng)記者：“科學(xué)家的目標(biāo)就是希望把藥物做得更加便宜，讓更多病人能夠承擔(dān)得起。現(xiàn)在包括基因療法在內(nèi)的新技術(shù)價格是特別昂貴的，尤其是在美國。作為科學(xué)家，一方面是要利用好新技術(shù)，把特藥的生產(chǎn)成本降低；另一方面是要讓細(xì)胞療法等惠及更多的人，成為一種通用的普適藥物，讓更多同類疾病的患者能夠得到治療，這兩個方向都應(yīng)該推動。”

標(biāo)簽： 小分子藥 基因治療 新藥研發(fā)